“我們家小哲參加新藥臨床試驗情況還不錯,又有兩個小病友開始用‘溫和激素’了,罕見病患者家庭看到了更多希望……”2026年初的一個冬夜,看著手機屏幕上一位特殊“網(wǎng)友”蘇文曦(化名)發(fā)來的信息,全國政協(xié)委員、廣西南寧市第四人民醫(yī)院艾滋病科護士長杜麗群露出了欣慰的笑容。

蘇文曦的孩子不幸罹患杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD),這一罕見病在國內(nèi)目前無特效藥可用,只能通過使用激素控制病情發(fā)展。

2025年,蘇文曦作為患兒家長代表向杜麗群反映了“溫和激素”價格高、承受難的問題。杜麗群在調(diào)研筆記中鄭重記下:“患者年均用藥費用高達十余萬元,對普通家庭而言是沉重的負擔(dān),不少家庭因費用壓力被迫中斷治療……”

杜麗群(右三)深入廣西東蘭縣長樂鎮(zhèn)衛(wèi)生院調(diào)研。(受訪者供圖)

“診斷難、用藥難、保障難,這是長期壓在罕見病患者身上的‘三座大山’。”杜麗群說。履職期間,她深入調(diào)研、廣泛聽取意見,用心收集整理幫助罕見病患者脫困的意見建議。

廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院兒科副主任醫(yī)師鐘京梓反映:“不止是藥品,罕見病就醫(yī)整體負擔(dān)也非常沉重,一些患兒規(guī)律復(fù)查和規(guī)范用藥都不易實現(xiàn)?！痹撛核帉W(xué)部主任張宏亮分享了他與團隊正在編撰的罕見病科普書籍,希望以此提高罕見病的知曉率。南寧市第二婦幼保健院兒童保健科主任陸麗提出,包括罕見病患兒在內(nèi)的特殊兒童康復(fù)需求正在擴大,需要社會支持體系“兜底”。

杜麗群(右)在廣西特殊兒童保健康復(fù)中心調(diào)研。(受訪者供圖)

“多渠道聽取各方的聲音,才能采集真民意、真‘解法’。”杜麗群說。從康復(fù)資源擴容到用藥保障,她緊盯罕見病,積極建言獻策。今年,她對相關(guān)問題的破局思路,有了更具整體性、系統(tǒng)性的思考,重點圍繞包括探索建立罕見病用藥成本補償機制、構(gòu)建罕見病用藥供應(yīng)保障網(wǎng)絡(luò)等方面深入研究。目前,她正加緊撰寫一年多來的調(diào)研成果,計劃3月初將形成的意見建議帶到全國兩會。

履職這些年,看到我國罕見病防治不斷取得進展,杜麗群深感欣慰、備受鼓舞:覆蓋11.5億人口的罕見病直報系統(tǒng)已登記病例164萬例,包含253個研究隊列、9萬余個病例的中國國家罕見病注冊系統(tǒng)已建成,2025年底發(fā)布的新版醫(yī)保藥品目錄中罕見病用藥數(shù)量超過100種、覆蓋病種超50種,越來越多的罕見病患者家庭看到了希望。

“我感受到大家的信心更足了,非常高興!有新的情況請隨時向我反饋!”杜麗群回復(fù)了蘇文曦的消息后,繼續(xù)埋頭完善調(diào)研成果。杜麗群心系群眾、情牽患者,為了“健康中國,一個都不能少”的目標(biāo),履職的腳步從未停歇。

【記者手記】

杜麗群是廣西首個艾滋病科的護士長。2005年科室成立之初,她主動請纓,在“生命禁區(qū)”用愛心與擔(dān)當(dāng)揮舞起溫暖的“紅絲帶”。如今,作為全國政協(xié)委員,她把醫(yī)者情懷與履職使命融為一體,將群眾的聲聲囑托化作件件提案,為罕見病患者點亮更多健康希望。

記者曾多次跟隨杜麗群深入基層調(diào)研?；颊呒覍俸八岸沤恪?急難愁盼向她傾訴;醫(yī)務(wù)人員稱呼她“杜護長”,工作中的堵點難點向她反映。在記者眼中,有著醫(yī)者仁心的“杜委員”始終牢記使命、忠誠履職。

杜麗群說:“人民政協(xié)為人民,委員不僅要做好人民的‘傳聲筒’,更要架起‘連心橋’。在推進健康中國建設(shè)的路上,我們要并肩前行?！?記者黃凱瑩)